在PhIII失败后,细胞动力学说它的下一代肌肉药物在PhII中排得很

发布时间:2018-08-10 18:18:44

在PhIII失败后,细胞动力学说它的下一代肌肉药物在PhII中排得很

  在PhIII失败后,细胞动力学说它的下一代肌肉药物在PhII中排得很好 - 但是大挑战迫在眉睫在过去的6个月里,Cytokinetics $ CYTK首席执行官罗伯特·布鲁姆(Robert Blum)在一场毁灭性的晚期灾难之后一直把事情放在一起,这场灾难席卷了它的主要肌肉药物。他为能够在不给工作人员消磨的情况下继续战斗而感到自豪。现在,生物技术公司及其在安斯泰来的合作伙伴正在推进他们的后续药物 - 寻求说服投资者,他们可以从严重的挫折中学习,并在加强患有各种疾病的患者领域卷土重来。这不会轻松或快速。 投资者密切关注今天的数据,结果导致生物技术股价下跌17%。罗伯特布鲁姆最初编码CK-2127107,现在称为reldesemtiv - 它取代了已失效的tirasemtiv - Blum宣称新的竞争者是一种更安全,更好的放大肌肉的方法。他说,Tirasemtiv是由于药物渗入血脑屏障, 导致头晕和限制剂量这一事实。他说,这一次,他们的下一代方法不会有这种限制。现在,在一个中期研究阵容中,该公司的研究人员推出了脊髓性肌萎缩症II期数据的第一个快照。尽管百隆强调了70名患者的剂量效应,但数据也提出了一些问题。 毫不奇怪,研究中使用的低150 mg剂量未能在6分钟的步行测试中产生统计学上显着的结果 - 这是开发者在竞技场中可用的标准终点之一。在这样的研??究中,这并不罕见,这是为了寻找正确的剂量进入注册研究。450mg确实在4周时达到统计学显着性,然后在8周时低于显着反应。据研究人员称,相对于安慰剂,450毫克剂量的药物在第8周增加了步行距离35.63米(p = 0.0037),第8周增加了24.89米(p值为0.0584)。在8周时,低剂量和高剂量的最大呼气压力 - 测量呼吸肌 - 也显着增加,但在4周时两种剂量均未得到0.05分,这表明随着时间的推移可能有所改善。我向Blum询问了6分钟的测试结果。像这样短时间内的滑动疗效 - 研究中较低剂量组的变化 - 可能意味着药物只有短暂的影响,这可能是一个严重的威胁。然而,布鲁姆将其击退,坚持认为向下移动仅仅是由于涉及的患者人数较少。他补充说,在一项关键性研究中,研究人员有机会将该剂量加倍。未来的工作还将延长疗效终点至12周。首席执行官表示,“这就是这种规模的统计数据。” “我们不认为这是一种逐渐减少的趋势。” “这是四项此类研究中的第一项,”首席执行官补充道。“这些数据为机制和分子提供了支持。我们知道reldesemtiv更有效,更能穿透肌肉。“ Cytokinetics和Astellas的研究人员现在专注于老年人的ALS,COPD和虚弱,尽管他们可能最终走上肌肉减少症的道路,因为FDA致力于新的老年监管途径。Blum说,这个特殊的项目与诊所中的其他SMA药物没有直接竞争关系,例如PTC和Roche今天报道的这种药物,或Biogen的先驱Spinraza。像他们这样的药物可以很好地补充直接针对疾病的任何其他药物。他们从哪里去?Blum还没有谈论时间表,因为他小心翼翼地向前推进另一项关键性试验。失败不是一种选择。