Sarepta通过Duchenne MD基因治疗研究引领了疗效的“本垒打” -

发布时间:2018-08-10 18:16:28

Sarepta通过Duchenne MD基因治疗研究引领了疗效的“本垒打” -

  Sarepta通过Duchenne MD基因治疗研究引领了疗效的“本垒打” - 但他们可以在2年内分娩吗? Sarepta $ SRPT已经跃入比赛的前沿,为Duchenne肌营养不良症开发了一次又一次的基因疗法。 随着他们的研发日如火如荼,周二,公司高管和高级研究人员对他们开创性的人类基因治疗研究首次展示了三项年轻患者的有希望的结果,这些患者在一项小型研究中接受治疗,无需控制,这将涉及总体12个男孩。这些数据非常早,但最初几个月的即时反应激发了公司相信,如果所有的恒星都能在两年内对这些患者进行新的治疗,那么它就会走上正轨。它的好处。 “如果你是我,在显微镜下观察,你会非常惊讶你不会在晚上睡觉,”杰里·门德尔说,他是俄亥俄州哥伦布市全国儿童医院的着名基因治疗专家,负责该项目。道格英格拉姆首席执行官Doug Ingram在今天的演讲预览中将结果称为“本垒打”。看着时间表,英格拉姆告诉我,可以想象他们准备在24个月内接受治疗,但这需要近乎完美的计划执行,没有令人讨厌的意外。这在生物技术中并不常见。但他们正在努力。硬。 Baird的Brian Skorney称之为“惊人”,并且市场同意了。该股在过去几个月里稳步攀升,飙升56%。第一项人体研究的主要目标是安全性,但调查人员还追踪了一组6名4至7岁男孩的前三个男孩中的每一个如何根据一些易于理解的生物标记做出反应。尽管这些数字仅代表三名患者,但这一数字较小且初步结果是基因治疗的关键 - 需要注意的是,需要做大量的额外工作才能证明男孩和女孩的益处是改变生活的。在未来几年持久耐用。第一张照片看起来很棒,很容易超出预期。以下是门德尔一直在失眠的原因,原因如下: ?通过微肌营养不良蛋白阳性纤维的百分比测量的平均基因表达为76.2%,并且与正常对照相比,纤维的平均强度为74.5%。在逐个患者的基础上分析肌纤维中微肌营养不良蛋白表达的百分比表现出一些变异性,从低至59%到83%不等,而肌营养不良蛋白阳性纤维的百分比在更窄的范围内下降占73.5%至78%。 ?研究人员进行的活组织检查显示微量肌营养不良蛋白的平均水平至少为36.5%,使用不同的测量方法。 ?血液中的肌酸激酶水平 - 一种用于诊断疾病的受损肌肉泄漏的酶 - 平均下降了87%。资料来源:Sarepta 研究人员报告说,除了两例升高的类固醇成功治疗的γ-谷氨酰转移酶升高病例外,没有其他安全问题。英格拉姆说:“这些孩子现在处于无法参加试验的地步。” “比任何人都希望的方式更好,”斯科尔尼补充道。“并且CK数据表明临床效果,如果我们所看到的只是蛋白质表达,这将是一个问题。” 这很好,如果不是很好,但它也值得一些观点。Duchenne MD是一种进行性疾病,慢慢瘫痪然后杀死孩子。门德尔说,如果其中一名病人已经拒绝到他们坐在轮椅上的地步,他们可能会留在轮椅上。在遭受了对肌肉的巨大伤害之后,没有人起身走路。但是它可以在维持上半身的力量方面发挥关键作用,并可能让它们在正常的跨度上过上完整的生命,或者相当接近的东西。 年轻患者将享受到最大的益处,尽管如此,他们设计的基因疗法可以长期使用。该计划是推进一项研究,该研究将招募12名男孩作为对照组,并不断检查每位患者的反应。一年后,对照组的患者将转移接受治疗。参与这项工作的调查人员发布了他们正在收集的数据,包括Western Blot结果。Sarepta和FDA因为他们的第一个药物eteplirsen提供的数据进入了一个史诗般的donnybrook,并加热声称所提供的大部分内容充其量是不可靠的,如果不是故意误导的话。生物技术公司似乎决心避免再次发生这种监管灾难,如果珍妮特·伍德科克没有推翻他们的批评并强制批准,监管机构就会把他们的责任推向监管机构 - 大多数专家小组投票反对批准。这些Duchenne受害者的父母是自然的力量。正是他们的要求赢得了伍德科克以及全国各地的大量支持者。他们希望尽快进行有效的基因治疗。所以我问英格拉姆公司是否愿意提供这种基因治疗,如果一个家庭要求它,如试用权或作为慈善使用计划的一部分。他回答说公司将继续专注于研究。所以不行。 Sarepta可能在Duchenne基因治疗方面处于领先地位,但并不孤单。辉瑞公司正在这里工作, 两个月前他的第一名患者已经开始服用,而固体生物公司刚刚获得FDA的批准,重新开始其第一次试验,因为第一位患者的严重反应引起了关注并迫使他暂时停止研究。他们将迎头赶上,寻找在领先者面前跳跃的任何优势。并且所有数据将立即排队等待快速比较,以查看谁获得了最佳结果。图片来源:Jerry Mendell。JAIN FOUNDATION